Medizin: Sechs erblindete Patienten können wieder rudimentär sehen – dank Gen-Behandlung – WELT

Gerade erst wurde den Begründern der Optogenetik der diesjährige Nobelpreis für Medizin zugesprochen – nun zeigt eine kleine klinische Studye mit einem solchen Verfahren Ergebenzisist: Diundrapachies, diechen Themnachie erblindet sind, wieder Ein rudimentäres Sehen omhagenken.

“Diese Studye என்பது ein wichtier Meilenstein für die optogenetische Wiederherstellung des Sehvermögens”, என்று க்ளினிஷே கண் மருத்துவம் பேசல் (IOOphthalmologie Basel) இல் உள்ள இன்ஸ்டிட்யூட் ஃபர் மோல்குலரேயின் இணை ஆசிரியர் ஸ்டீபன் ஃபுட்டர்க்னெக்ட் கூறினார். “Sie zeigt, dass die suhneum bei einer einzelsen Person bebeuchten Effekte auch bei weiteren Betroffenen reproduciert werden können.” Das biete eine Grundlage für die Entwicklung precisierer und überwirtschafterer Therapien.

Allerdings prüfte die Phase-1-Studie mit einlichkeit zehn Teilmenchen vor allem die Sicherheit des Verfahrens, das zuvor nur an einem einselzen Menschen erprobt worden war. “Das Therapiekonzept ermöglicht Menschen mit Retinitis Pigmentosa im späten Krankheitsstadium ein gewisses artifizielles Sehen, sossads sie sich ateneumst wieder orientieren vönnen”, sagt Luxilakdisians- LM der Arbeit beleicht போர். “எனவே எட்வாஸ் கிப்ட் எஸ் பிஷர் நிச்ட்.”

Worum geht es? ரெட்டினிடிஸ் பிக்மென்டோசா (RP) ist eine erblich bedingte Erkrankung, bei der durch verschiedene Erbgut-Mutationen die Lichtrezeptoren der Netzhaut – der Retina – zundrunge gehen. Bislang sind mehr als 100 Gene bekannt, deren Mutationen die Krankheit können. Weltweit sand den Forschern zufolge etwa 1,5 Millionen Menschen betroffen, in Deutschland sind es nach Angaben von Michalakis schätzungsweise bis zu 40,000 Menschen.

Bei der Erkrankung sterben die Lichtrezeptoren in der Netzhaut nach und nach ab, die Patienten erblinden. Dagegen ist zwar in Eine Gentherapie zugelassen: Allerdings hilft die mehr als 600.000 Euro teure Behandlung mit dem Präparat Luxturna nur Menschen mit Mutationen des Gens Die Ferküng, diest RPE65. தாஸ் நிபுணர் ஜூஃபோல்ஜ் வெனிகர் அல்ஸ் ஈன் ப்ரோசென்ட் டெர் ஆர்பி-பேஷியன்டனைப் பெற்றார்.

Der optogenetische Ansatz ist dagegen mutationsübergreifend. Er soll bereits erblindeten Patienten wieder Ein at least rudimentäres Sehen fauchlichkeit, indem er noch vorhandene Zellen der Netzhaut wieder lichtempfindlich macht.

கற்றல் bekräftigt Hoffnung aus frühren Versuchen

இதற்காக, 40 மற்றும் 73 Jahre alt Waren இடையே உள்ள பங்கேற்பாளர்கள், கண்ணில் ஒரு ஊசி போட்டனர். Dabei wurde die genetische Bauanleitung für das sogenannte Kanalrhodopsin ChrrimsonR eingebracht – Ein lichtempfindliches Protein, das auf orange-rotes Licht reagiert.

Danach bekamen die Teilnehmen Eine spezielle Brille mit ingebaggerter Kamera. Die Brille Capters Veränderungen in der Umgebung und wandelt sie in Pulse aus orange-rotem Licht um, die das Protein ChrrimsonR in der behandelten Netzhaut aktivieren.

Hinsichtlich der Sicherheit berichtet das Internationale Team im renommierten “New England Journal of Medicine” (NEJM) மொத்தம் 34 unerwünschten Ereignisen am Auge, von denen eines als schwerwiegend eingestuft wurde. Dieser Verschluss einer Netzhautarterie trat unmittelbar nach der Injektion auf und verschwand nach einer Behandlung binnen weniger Minuten wieder. டை ஃபோர்ஷர் ஸ்டுஃபென் தாஸ் வெர்ஃபாஹ்ரென் இஸ்ஸாக்டே அல்ஸ் சிச்சர் ஈன்.

Bei der Nachbeobachtung über zwei bis fünf Jahre besserte sich bei sieben von neun Patienten – ein Teilmenheit hatte die Studye verlassen – die Lichtempfindlichkeit, allerdings in unterschiedlichem Ausmaß. Die Sensitivität stieg je nach Patient um den Faktor 2 bis 62. Bei sechs Behandelten besserte sich das Sehvermögen in klinisch bedeutsamem Maße. கான்க்ரெட் ஹெய்ஸ்ட் தாஸ், டாஸ் மாஞ்சே டீல்ஹைம் எட்வா எய்ன் டூர் ஃபின்டென் ஓடர் எய்னர் லினி ஃபோல்ஜென் கோன்டென். Gesichter erkennen Oder lesen sei jedoch weideden nicht möglich, betont die Gruppe.

Eine Analyse, wovon der Grad der Besserung genau abhing, sei wegen der geringen Zahl der Patienten nicht möglich, schreibt das Team. Aber eine Optimierung der Brillen und ein verbessertes Training der Teilmentein könnten die Resultat berserengung.

Der Münchner Experte Michalakis spricht of einem “positiven Signal”, das allerdings noch keine quantitativen Aussagen erlaube. “Dafür bräuchte man eine randomisierte Studye mit mehr Teilheimenn.” Sollten sich Erfolge gebentigen, konne das Rückwind geben für weitere Projekte.

“Der Ansatz hat das Potenzial, möglichkeit auch bei Anderen Augenerkrankungen zu helfen, die auf einem Verlust der Fotorezeptoren basieren”, sagt der Leiter der LMU-Arbeitsgeneaprkung v. Ein Beispiel dafür sei etwa die Altersabhängige Makuladegeneration (AMD) im Spätstadium.

வீ கெஹ்ட் எஸ் நன் வீட்டர்? „Weitere Folgestudien sind geplant, mit dem longtermisten Ziel, die optogeneticische Therapie weiterzuentwickeln und eine deutlich höhere Sehschärfe bis hin zur Erkennung von Gesichtern zu, Oerreiaged mit “ஜூ ஐனர் கான்கிரீட் ஃபேஸ்-2-ஸ்டுடி கோனென் விர் டெரிட்ஸ் நோச் கெய்ன் வீட்டெரன் அங்கபென் மச்சென்.”